Dzięki zastosowaniu nowoczesnej terapii genowej, 18-miesięczny chłopiec – pozbawiony układu immunologicznego - będzie mógł prowadzić normalne życie. Do czasu rozpoczęcia terapii dziecko przebywało wyłącznie w zamkniętym, sterylnym pomieszczeniu. Jakakolwiek choroba, nawet najlżejsza, mogła spowodować jego śmierć.
Lekarze z londyńskiego szpitala zdecydowali się na całkowity przeszczep szpiku kostnego. W podanym preparacie uszkodzony gen, blokujący rozwój systemu odpornościowego chłopca, zastąpiono zdrowym genem. W efekcie pacjent uzyskał naturalną odporność organizmu na choroby i wiedzie teraz normalne życie. Dotychczas dziecko przebywało wyłącznie w pomieszczeniach zamkniętych.
Tzw. syndrom dziecka w bańce występuje niezmiernie rzadko. W Wielkiej Brytanii lekarze rejestrują jeden taki przypadek na 100 000 porodów. Mimo sukcesów w leczeniu chłopca terapie genowe nadal są niezwykle trudnymi zabiegami, a stopień ich powodzenia jest wciąż niski. Najtrudniejszą przeszkodą dla lekarzy nie jest uzyskanie zdrowych genów lecz skuteczne wszczepienie ich do komórek, które ich potrzebują.
03:15
