Królewska Szwedzka Akademia Nauk przyznała dziś nagrodę Nobla w dziedzinie chemii Francuzce Emmanuelle Charpentier i Amerykance Jennifer A. Doudna za rozwój metody edycji genów. Wykorzystując stosowany przez bakterie mechanizm "genetycznych nożyczek" CRISPR/Cas można wprowadzać precyzyjne zmiany do DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów. Od czasu odkrycia nie minęła jeszcze dekada, a już wywarło ono wielki wpływ na szereg dziedzin naukowych, dając nadzieje na znalezienie metod terapii niektórych nowotworów i skuteczne leczenie niektórych chorób genetycznych.
Modyfikacja genów w komórce ma kluczowe znaczenie dla badań naukowych i może doprowadzić do skutecznego wyleczenia niektórych chorób dziedzicznych. Do czasu odkrycia metody CRISPR/Cas, edycja genów była procesem trudnym, czasochłonnym i nie zawsze możliwym. Odkrycie tegorocznych noblistek oznaczało w tej dziedzinie prawdziwą rewolucję. Rewolucję, której skutki wciąż są nawet trudne do przewidzenia.
Jak to często w nauce bywa, odkrycie było niepoodziewane. Podczas badań niebezpiecznej dla nas bakterii Streptococcus pyogenes, Emmanuelle Charpentier odkryła nieznaną wcześniej cząsteczkę RNA, tzw. tracrRNA. Okazało się, że jest ona elementem pierwotnego mechanizmu obronnego bakterii, CRISPR/Cas, który rozbraja wirusa, rozszczepiając jego DNA.
Charpentier opublikowała swoje odkrycie w 2011 roku i wkrótce nawiązała współpracę z Jennifer Doudna, doświadczoną biochemiczką, która wcześniej zajmowała się RNA. Razem zdołały odtworzyć mechanizm "genetycznych nożyczek" w warunkach laboratoryjnych i tak uprościć jego elementy, by dały się łatwo stosować.
Kolejnym przełomowym krokiem było takie przeprogramowanie mechanizmu, że był w stanie rozpoznawać i ciąć nie tylko DNA wirusów, ale praktycznie każde DNA w konkretnych, precyzyjnie określonych miejscach. Droga do przepisywania kodu życia stała się otwarta.
Od 2012 roku, kiedy Charpentier i Doudna opracowały system CRISPR/Cas9 badania w tej dziedzinie ruszyły pełną parą. Edycja genów stała się kluczowym narzędziem w badaniach podstawowych, pozwoliła modyfikować rośliny i zwiększać ich odporność na szkodniki czy suszę, pozwoliła także tworzyć nowe metody terapii nowotworów i dała nadzieję, że korekta wadliwych genów może pomóc wyleczyć niektóre choroby dziedziczne.
