Do 15 lutego Ministerstwo Zdrowia przedłużyło czas na negocjacje z producentem leku terapii genowej dla dzieci z SMA. Chodzi o lek Zolgensma, który wystarczy podać tylko raz, żeby zatrzymać chorobę. Niestety, kuracja bez refundacji kosztuje 9 milionów złotych.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w rozmowie z naszą reporterką powiedział, że resort nadal utrzymuje, iż koszt 9 mln złotych na jedno dziecko to ogromna kwota, a chorób jest wiele. Producent z kolei nie chce zejść z ceny leku. Dlatego na razie jedyny refundowany sposób leczenia dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni to bolesne punkcje wykonywane co cztery miesiące.
Walka na własną rękę
SMA – trzy litery, jak wyrok. Tak o diagnozie rdzeniowego zaniku mięśni mówi Paulina Niziałek, mama 3 miesięcznej Gabrysi z Warszawy. W wyniku choroby, stopniowo obumierają neurony odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. To sprawia, że mięśnie słabną i zanikają, co prowadzi do częściowego lub całkowitego paraliżu. Od niedawna, dla dzieci z tą chorobą jest nadzieja – najdroższy lek świata, Zolgensma. Już jedno jego podanie może wyleczyć chore na SMA dziecko. Jako mama będę mogła ujrzeć jak moja córka stawia pierwsze kroki. Jak staje się po prostu samodzielna - podkreśla pani Paulina. Stąd rodzice Gabrysi próbują wszystkiego, by zebrać 9 milionów złotych na innowacyjną terapię genową. Takich rodziców jest wielu – co roku, w Polsce rodzi się 50 dzieci z SMA.
Bez tego leku rodzice dzieci z SMA muszą organizować internetowe zbiórki. Chciałabym zaapelować, a raczej błagać wszystkich rządzących, dajcie naszym dzieciom szansę na zdrowie i na życie - mówi mama 1,5 rocznego Filipa z Łomży.
Inny lek, który jest refundowany teraz przyjmuje się w szpitalu co 4 miesiące przez całe życie. Każde podanie tego leku odbywa się poprzez wkłucie w kręgosłup, wiąże się z tym ogromny ból dla dziecka - podkreśla mama 3-miesięcznej Gabrysi z Warszawy.
Nadzieja na refundację
Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem, firmą Novartis, toczą się od czerwca ubiegłego roku. Wczoraj minął pierwotny termin na rozpatrzenie odwołania od decyzji ministerstwa o braku refundacji. Termin przedłużono jednak do 15 lutego. Rozmawialiśmy na ten temat z Wiceministrem Zdrowia, Maciejem Miłkowskim. Zdaniem przedstawiciela resortu, 9 milionów złotych za leczenie jednego dziecka to ogromna kwota, a producent nie chce obniżyć ceny Zolgensmy. Wiceminister dodaje, że jest już refundowana inna terapia genowa dla dzieci z SMA – lek Spinraza to jednak bolesne wkłucia w dolną część kręgosłupa, wykonywane regularnie co cztery miesiące. Pierwsza punkcja była najgorsza – około 10 godzin nieustającego płaczu– tak leczenie tą metodą opisują rodzice półtorarocznego Filipka, Anna i Łukasz Nowaccy.
Liczy się czas
Tymczasem dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni liczy się każdy dzień - jednorazową terapię genową Zolgensmą muszą przyjąć zanim nie przekroczą masy 13,5 kilograma. Rocznie kwalifikuje się do leczenia tylko około 35 dzieci. Ich rodzice na własną rękę organizują zbiórki pieniędzy. Jesteśmy zdani sami na siebie i wielkie serca obcych ludzi, którzy będą chcieli nam w tym pomóc- mówi mama małej Gabrysi.
W przesłanym nam piśmie Fundacja SMA, zrzeszająca chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz ich najbliższych, krytykuje „horrendalne ceny” narzucone przez producenta, wskazuje jednak, skąd mogłyby pochodzić środki na rewolucyjną terapię. Chodzi o kilkaset milionów złotych z Funduszu Medycznego, przeznaczonych na finansowanie innowacyjnych terapii o wysokiej wartości klinicznej, czyli takich, jak Zolgensma. Według Fundacji SMA, dotąd resort zdrowia nie wydał z tej puli ani złotówki.
