Naukowcy z Londynu za pomocy terapii genetycznej przywrócili zdolność widzenia u nastolatka, cierpiącego na wrodzoną nieprawidłowość siatkówki oka.
Pod siatkówkę oka osoby cierpiącej na tak zwaną chorobę Lebera wstrzykuje się niegroźne wirusy, zawierające poprawną wersję genu RPE65, kodującego białko niezbędne dla prawidłowego działania fotoreceptorów.
Osoby noszące uszkodzony gen, doznają poważnej utraty wzroku we wczesnej młodości, są między innymi niezdolne do widzenia w ciemności. U jednej z trzech osób poddanych eksperymentalnej terapii pół roku temu zaobserwowano ostatnio bardzo poważną poprawę. U dwóch pozostałych poprawy nie ma, ale nie ma też skutków ubocznych. Podobnie obiecujące są doniesienia Amerykanów, którzy prowadzą podobne testy.
Zdaniem twórców metody, testy potwierdziły, że terapia jest bezpieczna i może skutecznie działać. Kluczem do sukcesu na większą skalę może być ulepszenie procedury wprowadzania genów pod siatkówkę. Wydaje się, że sama zasada terapii genowej znalazła swe potwierdzenie i teraz, można liczyć na jej postępy także w leczeniu innych chorób o podłożu genetycznym.