Łatwiejszy od początku kwietnia jest dostęp do terapii genowej dla dzieci chorujących na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Złagodzone zostały kryteria refundacji. Do tej pory z refundowanej terapii genowej korzystać mogli korzystać tylko mali pacjenci, którzy nie mają jeszcze sześciu miesięcy i nie korzystali z innych form leczenia.
Od początku kwietnia o dostępie do terapii genowej decyduje już nie wiek, a masa ciała dziecka. Lek można podawać małym pacjentom, które ważą nie więcej niż 13,5 kilograma. Wielu rodzicom zależy właśnie na tym leczeniu, bo preparat - w odróżnieniu od pozostałych refundowanych form leczenia - jest podawany tylko raz. W tej sprawie interweniowała między innymi część organizacji pacjenckich.
Chcielibyśmy, żeby terapia genowa była refundowana dla wszystkich dzieci. Wiemy, że pozostałe leki też są skuteczne, jednak brak konieczności regularnych wizyt i nakłuć, by podać preparat, jest bardzo ważny. Tym bardziej jeśli dziecko fizycznie może przyjąć terapię genową - podkreślają rodzice małych pacjentów.
Najnowsza zmiana polega na tym, że terapię genową może dostać też dziecko, które do tej pory było leczone innym preparatem, na przykład lekiem w formie syropu. Ostateczną decyzję zawsze podejmie lekarz, najczęściej neurolog dziecięcy.
Od początku kwietnia dzieci chorujące na SMA mogą korzystać z refundowanej immunizacji, czyli gotowych przeciwciał przeciwko wirusowi RS, który w okresie infekcyjnym jest przyczyną chorób wśród dzieci, zwłaszcza z obniżoną odpornością. Wcześniej prawo do refundowanych przeciwciał przeciwko wirusowi RS miały między innymi dzieci urodzone przedwcześnie (wcześniaki) i dzieci z wrodzonymi wadami serca.