Rodzice dzieci chorych na zespół Huntera chcą uczestniczyć w postępowaniu wykreślania z listy leków refundowanych jedynej terapii ratującej życie ich dzieci. Chcą poznać uzasadnienie i motywy ministra zdrowia, który rozpoczął procedurę uchylania decyzji refundacyjnej. Poparła ją także Agencja Oceny Technologii Medycznej.
Na razie resort czeka na oficjalny wniosek, a potem zleci analizy prawne, czy to w ogóle możliwe. Ustawa refundacyjna wyklucza udział stowarzyszeń pacjentów w decyzjach refundacyjnych, ale rodzice przekonują, że skoro decyzja urzędników dotknie ich bezpośrednio, bo pozbawi leczenia ich dzieci, to mają prawo zagrać głos i przede wszystkim poznać dokumentację, na podstawie której terapia ma być usunięta z refundacji.
Chcemy wiedzieć na podstawie jakich przesłanek, jakich nowych badań i dowodów medycznych minister zdrowia uruchomił procedurę usunięcia leku z listy refundacyjnej - mówi Krzysztof Swacha, szef fundacji Umieć Pomagać i ojciec dziecka chorego na mukopolisacharydozę.
My możemy świadczyć za efektywność tej terapii. Ona zależy od szybkiej diagnostyki i wczesnego wprowadzenia dzieci do enzymoterapii. Jeśli terapię włączy się dopiero u dzieci mocno chorych i "poniszczonych", to faktycznie efekty są gorsze - dodaje Swacha.
Zdaniem fundacji jest możliwość dopuszczenia rodziców do procedury uchylania decyzji refundacyjnej. Art. 31 kpa daje taką możliwość, bo przemawia o tym ważny interes społeczny - mówi Swacha - Chcemy poznać dokumenty, do których będzie miał dostęp minister podejmując decyzję - dodaje.
Zdaniem rodziców dzieci z zespołem Huntera usunięcie preparatu do enzymoterpii będzie różnoznaczne z wyrokiem powolniej śmierci. No cóż, no eutanazja. To wyrok śmierci i to bardzo perfidny, bo ta śmierć nie nastąpi od razu. To będzie stale pogarszający się stan przez 5-10 lat - dodaje Krzysztof Swacha.
Nie będzie nas stać na kupno tego leku, a nasze dziecko zacznie się upośledzać. Przestanie chodzić, przestanie mówić, a dziś normalnie funkcjonuje. Dziś w naszym środowisku tylko rodzina wie, że nasze dziecko jest chore. Pokazaliśmy lekarzowi kiedyś obu naszych synów i nie potrafił wskazać, który jest chory. Bez podawania enzymów degradacji powoli ulegną wszystkie organy wewnętrzne. Terapia jest koszmarnie droga! W zależności od wagi dziecka kosztuje od 600 tysięcy do 1,5 miliona złotych rocznie - dodają Celina i Krzysztof, rodzice chorego chłopca.
W tym momencie leczeniem refundowanym przez państwo objętych jest 27 dzieci. Jak przy każdej chorobie rzadkiej koszty są wysokie, ale w skali państwa nawet 20 osób, których leczenie kosztuje 20 mln to nie jest chyba nie do udźwignięcia? - pyta Krzysztof Swacha.
Rodzice boją się, że terapia zostanie usunięta z listy refundacyjnej już w listopadzie.