Terapia genowa może przywrócić wzrok

Sukces pionierskiej metody leczenia wzroku. Naukowcy z Londynu, przy pomocy terapii genetycznej przywrócili w znacznym stopniu zdolność widzenia u nastolatka, cierpiącego na wrodzoną nieprawidłowość siatkówki oka, tak zwaną chorobę Lebera. Udało im się skorygować uszkodzenie genu RPE65, kodującego białko niezbędne dla prawidłowego działania fotoreceptorów.

Pod siatkówkę oka 18-letniego Stevena Howartha wstrzyknięto niegroźne wirusy, zawierające poprawną wersję genu RPE65. Osoby noszące uszkodzoną wersję tego genu, doznają poważnej utraty wzroku we wczesnej młodości, są między innymi niezdolne do widzenia w ciemności. Howarth był jedną z trzech osób poddanych eksperymentowi pół roku temu. Właśnie u niego zaobserwowano ostatnio bardzo poważną poprawę. U dwóch pozostałych pacjentów nie nastąpiła poprawa, ale nie było też skutków ubocznych. Podobnie obiecujące są doniesienia Amerykanów, którzy na University of Pennsylvania prowadzą podobne testy.

Zdaniem autorów metody, testy potwierdziły, że terapia jest bezpieczna i może skutecznie działać. Kluczem do sukcesu na większą skalę może być ulepszenie procedury wprowadzania genów pod siatkówkę. Wydaje się jednak, że sama zasada terapii genowej znalazła swe potwierdzenie i teraz można liczyć na jej postępy także w leczeniu innych chorób o podłożu genetycznym.

To nie jedyna dziś informacja, która daje pewne nadzieje na leczenie wzroku u człowieka. Badania naukowców z Bazylei pokazały, że światłoczułe białko roślinne może sprawić, że ślepa mysz zaczyna widzieć. W Instytucie Badan Biomedycznych przeprowadzono eksperyment, w którym myszom, genetycznie pozbawionym fotoreceptorów, wszczepiano do komórek siatkówki białko ChR-2, które u glonów odgrywa ważną rolę podczas fotosyntezy. Gryzonie uzyskały ograniczoną możliwość rozróżniania różnych stopni jasności...

Szwajcarzy zamierzają kontynuować badania, które powinny doprowadzić do testów klinicznych na ludziach, na razie jednak nie sposób przewidzieć, jak szybko będzie to możliwe...