Terapie genowe, komórki macierzyste - ile nadziei, ile szumu?

Czy terapie genowe muszą być tak drogie? Czy nadzieje związane z wykorzystaniem komórek macierzystych mają szansę szybko się spełnić? Czy mamy powody do obaw, że modyfikacje genowe doprowadzą do nieodwracalnych zmian ludzkości? O tych i innych problemach dyskutowali w RMF FM wybitni naukowcy, uczestnicy zorganizowanego na Uniwersytecie Jagiellońskim międzynarodowego "Symposium on Perspectives in Medical Biotechnology".

W rozmowie z Grzegorzem Jasińskim brali udział prof. Seppo Yla-Herttuala z University of Eastern Finland, redaktor czasopisma "Molecular Therapy", prof. Claudine Kieda z CNRS (Centre National de la Recherche Scientifique), prof. Paolo Bianco z University of Roma "La Sapienza" i prof. Józef Dulak z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Grzegorz Jasiński: Tematem naszej rozmowy są najnowsze metody leczenia, bardzo nowoczesne, ale i bardzo kosztowne, czasem ryzykowne. Chciałbym zacząć od pytania o Glyberę, lek na wrodzony niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD), który zaskoczył opinię publiczną swoją ceną, przekraczającą milion euro. Czy to jest już ta nowa medycyna, czy to krok w kierunku nowej medycyny, czy to może nisza, która będzie dotyczyła tylko pewnych chorób, ale całej medycyny nie zmieni?

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Glybera to wierzchołek góry lodowej, to pierwszy tego typu lek, zaaprobowany w UE i jest jasne, że milionowa cena jest zdecydowanie za wysoka. Nie można jej uzasadnić inaczej, niż tym, że na całym świecie z tej terapii może skorzystać co najwyżej 100 do 150 osób. Ale jestem przekonany, że gdy pojawią się prawdziwe leki nowego typu, gdy będą dotyczyły powszechniejszych schorzeń, ich cena będzie sięgała co najwyżej ułamka obecnej ceny Glybery.

Jak szybko jednak możemy się spodziewać kolejnego tego typu leku? Czy teraz ten proces będzie szybszy, czy będziemy musieli nadal czekać bardzo długo?

Prof. Seppo Yla-Herttuala: W tej chwili mamy dwa bardzo obiecujące, bliskie zatwierdzenia preparaty genowe. Jeden, w USA ma działanie przeciwnowotworowe, drugi ma działać przeciwko stanom silnego braku odporności, to jedno z tak zwanych schorzeń rzadkich. Prace nad tym preparatem prowadzone są w Europie, dokładnie w Mediolanie.

Niektórzy mówią, że terapie genowe, czy też terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych były kiedyś dość silnie promowane, jako nadzieja na skuteczną walkę z rakiem, czy też na postęp medycyny regeneracyjnej, tworzenie organów na zamówienie. Związane z tym nadzieje jeszcze się nie spełniły. Czy to tylko dlatego, że to bardzo trudne badania, czy też problem jest szerszy...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Każda nowa terapia, bez względu na to, czy to przeszczep serca, nerek, czy szpiku kostnego, albo wykorzystanie przeciwciał monoklonalnych, potrzebowały od 10 do 20 lat, by okrzepnąć. Terapie genowe i te wykorzystujące komórki macierzyste są wciąż na bardzo wczesnym etapie rozwoju, zarówno z punktu widzenia rozwoju badań klinicznych, jak i procesów finalnego ich zatwierdzania. Musimy poczekać jeszcze kilka lat, może i dziesięć, by się przekonać, na ile mogą spełnić oczekiwania...

Prof. Paolo Bianco: Komórki macierzyste oferują medycynie zupełnie nowe możliwości nie tylko jako bezpośrednie narzędzie terapii, ale też jako pewien model badawczy, który pomaga nam rozszerzać nasze rozumienie chorób w zupełnie nowy sposób. To faktycznie może być jedną z największych nadziei współczesnych czasów. Powinniśmy jednak być ostrożni, by tej nadziei nie zamieniać w coś co będzie nadużywane w celach promocyjnych lub wręcz sprzedawane pacjentom. To może być niebezpieczne. Powinniśmy być czujni i wrażliwi na to, by nadzieja nie zmieniała się w medialny szum i reklamę, a te z kolei nie dawały pacjentom nieuzasadnionych złudzeń. Bo to wszystko mogłoby odwrócić uwagę od rzeczywistych osiągnięć nauki i tego co w przyszłości medycyny faktycznie mogłoby doczekać się realizacji.

Prof. Claudine Kieda: Pośpiech wiąże się z niepotwierdzonymi informacjami, które faktycznie mogłoby zaszkodzić laboratoriom i klinikom, które traktują te sprawy bardzo poważnie, leczą ciężko chorych pacjentów, groźne. Mógłby też zaszkodzić samym badaniom naukowym. Mimo to trzeba też podkreślić, że codziennie dowiadujemy się o tym, jaki jest potencjał tych nowych metod, potencjał, którego wciąż nie potrafimy sobie w pełni wyobrazić. Powiązanie tych wszystkich doniesień może sprawić, że mimo wszystko zdamy sobie sprawę z tego, że postęp się nie ślimaczy, ale następuje bardzo szybko. Gdy zastanawiamy się nad opóźnieniami możemy popatrzeć na to i z takiego, odwrotnego punktu widzenia.

Prof. Józef Dulak: Nie ma wątpliwości, że rozwój nowych metod terapii wymaga lat pracy. Nie zawsze zdajemy sobie sprawę, że z kilku tysięcy potencjalnych składników nowych leków, czasem zaledwie jeden jest rejestrowany jako faktyczny lek. I ten proces zajmuje w najlepszym wypadku 10 do 15 lat, czasem dłużej. Trudno oczekiwać, że w przypadku terapii genowych, czy komórek macierzystych miałoby być inaczej. Tym bardziej, że niczego nie można tu pośpieszać, by nadzieje nie przerosły tego, co terapie faktycznie będą w stanie zaoferować. To byłby problem nie tylko dla pacjentów. Terapia genowa ma mniej więcej 50 lat, dwa lata temu w Krakowie obchodziliśmy rocznicę pierwszej modyfikacji komórek ssaków, której w 1962 roku dokonał profesor Wacław Szybalski, polski badacz pracujący w Stanach Zjednoczonych. To on zasugerował wtedy, że w przyszłości z pomocą terapii genowej będzie można leczyć choroby. Badania kliniczne terapii genowych rozpoczęły się w roku 1990 w ośrodku w miejscowości Bethesda w stanie Maryland. Dokonano tam pewnych postępów, natrafiono też na problemy. Osobiście uważam zresztą, że te problemy były nieco wyolbrzymione. Każda nowa metoda terapii przez takie problemy przechodzi. W przypadku terapii genowych oczekiwania były jednak od początku bardzo duże. Tak jak profesor Seppo Yla-Herttuala już wspominał, mamy tu już jeden lek zarejestrowany, kolejne na końcowym etapie testów, wreszcie wiele badań klinicznych, które są bardzo obiecujące, choćby w przypadku chorób krwi, czy braku odporności. Są też pewne nadzieje dla osób cierpiących na utratę wzroku. Wszystkie te badania wymagają jednak czasu, musimy być też ostrożni, by nie obiecywać za dużo.

Prof. Paolo Bianco: To absolutna racja. Dodajmy jeszcze, że ze strony mediów i opinii publicznej czujemy wielką presję, by te terapie wprowadzić bardzo szybko. Ale musimy pamiętać, że w przypadku metod leczenia nie ma co mówić o tym, czy praca nad nimi przebiegała szybko lub wolno, lecz o tym czy ostatecznie okazały się skuteczne, czy nieskuteczne. Szybkie wprowadzenie nieefektywnej metody terapii nie przyniesie pacjentom żadnego pożytku.

Czasem po tym, jak informacje o badaniach medycznych, ogólnie badaniach naukowych trafiają do mediów i media dużo o nich opowiadają, pojawiają się kolejne problemy. Naukowcom oczywiście odrobina sławy i popularności nie zaszkodzi, to pomaga otrzymać kolejne granty. Czy jednak to dążenie do sławy nie przeszkadza? Czy nie jest to teraz gorzej, niż było choćby 20 lat temu? Mieliśmy niedawno do czynienia ze skandalami dotyczącymi choćby badań komórek macierzystych, bo naukowcy koniecznie chcieli ogłosić sukces. Czy w tym wypadku zainteresowanie mediów przynosi więcej pożytku, czy szkody?

Prof. Paolo Bianco: To ważna sprawa. Myślę, że zdecydowana większość tego, co w tej chwili na temat badań komórek macierzystych i możliwych terapii z ich wykorzystaniem trafia do mediów, to bzdury. I uważam, że opinii publicznej bardzo źle to służy. Kto za to odpowiada? Możemy powiedzieć, że w części właśnie media, w małej części sami naukowcy, a w zdecydowanej większości komercyjne firmy, które się za tym pompowaniem balona nieuzasadnionych nadziei kryją. To dzieje się na całym świecie, często spotykamy się choćby z internetowymi reklamami niepotwierdzonych metod terapii, które skłaniają ludzi do dalekich, kosztownych podróży w pogoni za lekiem i nadzieją. Ludzie poddają się potem w podejrzanych miejscach nieskutecznym terapiom, które w ogóle nie są terapiami, w których mimo obietnic nie korzysta się z żadnych komórek macierzystych. To teraz naprawdę wielki problem.

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Dodam tylko, że ponieważ mamy internet, musimy się liczyć z tym, że znajdziemy tam dosłownie wszystko, zarówno kompletne bzdury, jak i prawdziwe informacje. I do tego jeszcze reklamy...

I zawsze mamy dostęp do doktora Google...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Sądzę jednak, że największe media, radia, telewizje starają się raczej postępować odpowiedzialnie, w grę wchodzi w końcu ich reputacja. Dlatego nie sądzę, by sytuacja się dramatycznie pogarszała, mam wrażenie, że raczej powoli się poprawia. W sieci jednak można znaleźć najrozmaitsze historie i to czasem rozbudza nierealistyczne nadzieje. Ludzie wciąż szukają tam metod leczenia, które po prostu jeszcze nie istnieją.

Oczywiście jeśli my, dziennikarze naukowi mówimy o najnowszych odkryciach, staramy się opierać na recenzowanych artykułach naukowych. Korzystamy też z przygotowanych przez samych badaczy uproszczonych opisów tych odkryć. To jednak nie jedyne źródło doniesień, które docierają do opinii publicznej, doniesień często niezweryfikowanych. Tu muszę zapytać pana profesora Bianco o "Staminę", firmę, która oferowała we Włoszech takie niepotwierdzone, rzekome metody terapii. Czy to szaleństwo udało się opanować?

Prof. Paolo Bianco: Z radością mogę powiedzieć, że udało nam się to szaleństwo powstrzymać. Osoby oferujące te "terapie" zostały skazane przed sądem i na dziś sprawę udało się załatwić. Ale muszę przy okazji powiedzieć, że dwa lata temu Włochy znalazły się na krawędzi prawdziwej tragedii, o mało nie stały się prawdziwym rajem rzekomych terapii komórkami macierzystymi. Sytuacja była na tyle poważna, że Senat przyjął już prawo, które nie tylko zezwalało na stosowanie takich metod, ale i przewidywało finansowanie ich z publicznych pieniędzy. Te procedury nie tylko nie gwarantowałyby żadnego bezpieczeństwa, ale procedury tworzenia komórek macierzystych nie spełniałoby wymagań europejskiego prawa. Wiele osób cierpiących na nieuleczalne choroby stałoby się wręcz obiektem wyzysku, ich życie byłoby zagrożone. Co więcej, takie prawo groziłoby też bankructwem włoskiego systemu opieki zdrowotnej. To był bardzo poważny problem, który przy okazji ujawnił inne, powiązane z tym kłopoty włoskiej służby zdrowia. Oczywiście to co działo się we Włoszech było odbiciem problemów, które pojawiają się w wielu miejscach na świecie, choćby na Dalekim Wschodzie, czy na Karaibach. W tej chwili ocenia się, że każdego roku około 50 tysięcy osób na całym świecie korzysta z dobrodziejstwa terapii genowej, głównie w postaci przeszczepów szpiku kostnego, przeszczepów komórek hematologicznych, ale równocześnie w samych Stanach Zjednoczonych trzykrotnie więcej pacjentów jeździ zagranicę, by tam korzystać z terapii niepotwierdzonych, które kosztują nawet 30 tysięcy dolarów i nic nie dają, a nawet bywają groźne.

To oczywiście zrozumiałe, że osoby chore i ich rodziny chwytają się każdej nadziei, szczególnie, gdy to choroby śmiertelne. I gdy choćby w internecie trafiają na obietnice niemal "cudów", próbują z takich terapii skorzystać. Teraz jednak i sami naukowcy, same koncerny farmaceutyczne zaczynają mówić o potrzebie złagodzenia rygorów, o tym, że być może jeśli pacjent chce podjąć pewne ryzyko, powinno się na to pozwolić. Ba, być może nawet trzeba nawet dopuścić sytuację, w której pacjent współfinansuje udział w badaniach. Czy taki sposób traktowania wciąż jeszcze niepotwierdzonych terapii powinien być możliwy?

Prof. Paolo Bianco: Ktokolwiek wzywa do złagodzenia tych zasad, czyni tak w wyłącznym interesie firm, które sprzedają te leki, czy terapie, nie w interesie samych pacjentów. Nawet jeśli pacjenci byliby skłonni się z tymi argumentami zgodzić. Lekarze, czy naukowcy, ale szczególnie lekarze powinni głośno mówić, że metody terapii mają swoje atuty, mają też skutki uboczne, po prostu szkodzą. Jeśli dana terapia nie ma atutów przewyższających skutki uboczne, przynosi tylko szkody. Jeśli pacjent mówi, że chce spróbować wszystkiego, trzeba mu powiedzieć, że nie ma czegoś takiego, jak "wszystko", albo coś działa korzystnie, albo po prostu szkodzi...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Ja spojrzałbym na to z nieco innej strony. Uważam, że w Unii Europejskiej w tej chwili ograniczenia co do testów na ludziach idą nieco za daleko, choćby w porównaniu do Stanów Zjednoczonych. Sądzę, że u nas to prawo jest nadmiernie ostrożne i powinno zostać złagodzone dla tych, którzy są rzetelnymi badaczami, wypełniającymi wszelkie zalecenia komitetu etycznego i inne prawne warunki. Mam wrażenie, że regulacje i ograniczenia poszły tu nieco za daleko i dławią zdolności konkurencyjne europejskiego sektora biotechnologicznego w porównaniu zarówno z USA, jak i firmami z Dalekiego Wschodu.

Prof. Józef Dulak: Sądzę, że mamy jeszcze jeden powód, dla którego jest tyle kłopotu z tymi terapiami, które w istocie nie są terapiami z komórkami macierzystymi. Jesteśmy ze wszystkich stron bombardowani informacjami o terapiach, które są naturalne, albo nienaturalne. Opinia publiczna chętniej słyszy o naturalnych produktach, naturalnej żywności, "naturalnych" lekach, które nie zawierają "chemii". Mam wrażenie, że w przypadku terapii genowej wiele osób obawia się jej jako "nienaturalnej", niebezpiecznej, mają wrażenie, że geny w ogóle są czymś groźnym. Inaczej z komórkami macierzystymi, które są postrzegane jako naturalne. Więc terapie odwołujące się do nich, nawet jeśli tylko w nazwie, są odbierane pozytywnie. I dlatego osoby desperacko poszukujące nadziei wpadają w pułapkę tych, którzy są nieuczciwi. To tylko zwiększa problemy. Drugie zagadnienie wspomniał pan na początku pytania, nauka wymaga funduszy. Wszyscy staramy się o pieniądze, piszemy aplikacje, występujemy o granty. Ci, którzy te pieniądze przyznają, politycy, urzędnicy, oczekują wyników. Kiedy jednak jest tak silne oczekiwanie wyników, i to nie wyników w sensie naukowym, tłumaczących pewne zjawiska i mechanizmy, ale wyników, które natychmiast można skomercjalizować, pojawiają się kolejne problemy. Mamy je też tu w Polsce. Pewne programy badawcze mają wsparcie, bo pada tam termin komórki macierzyste, choć o żadnych komórkach macierzystych mowy tam nie ma. Myślę, że badacze, którzy rzeczywiście się tym tematem zajmują mają szczególną odpowiedzialność, by przestrzegać przed zagrożeniami. Wspomniany wcześniej dobry przykład z Włoch pokazuje, że rzeczywiście można z przypadkami promocji takich procedur, bo nie można ich nazwać terapiami, skutecznie walczyć.

Prof. Claudine Kieda: Zawsze jest też problem z określeniem, co jest badaniem podstawowym, a co badaniem, które ma zastosowania. I tu system państwowego finansowania ma powiązania z firmami prywatnymi, które mają na względzie swój komercyjny interes. Znane są przypadki, kiedy firma nie zdecydowała się wprowadzić na rynek nowego leku, bo chciała jeszcze osiągnąć jak największe dochody z poprzedniego. To także czasem opóźnia postęp, leki nie trafiają na rynek tak szybko, jak to byłoby możliwe. Instytucje rządowe też oczywiście chcą mieć wyniki, ale badacze powinni mieć też możliwość prowadzenia badań podstawowych. Wszyscy chcemy mieć finalny produkt, leczyć pacjentów, ale bez tych badań to niemożliwe. A liczba instytucji, które chcą je finansować nie jest duża. I wciąż znikają. Mówienie o tym, to też sprawa etyki badawczej. Nie chodzi przecież o finansowanie tylko jakichś wizjonerskich projektów, ale badania podstawowe mają kluczowe znaczenie, są niezmiernie istotne.

Prof. Paolo Bianco: W tej dyskusji na temat potrzeby szybkich innowacji nie wspomina się o jednym. Wszyscy uważamy iPhone za taka ikonę innowacji, które następują o tak z niczego, są wynikiem geniuszu pojedynczej osoby, pracy małej firmy. To jednak nieprawda, wszelkie technologie wykorzystane w iPhone'ach powstawały przez okres wielu lat, nawet 30 lat. I prace te były często finansowane przez rząd Stanów Zjednoczonych w ramach programów zbrojeniowych. Te odkrycia miały mieć wartość militarną. Jeszcze mniej osób wie, że w iPhonie jest układ do relatywistycznej korekty wskazań systemu GPS, bez której nawigacja zamiast do Krakowa, doprowadziłaby nas na przykład sto mil na północ. I ta innowacja przechodzi ze strony badań podstawowych, które wydają się na tyle trudno wytłumaczalne i na tyle ciężko przekładalne na życie codzienne, jak tylko można sobie wyobrazić. Wprost z geniuszu Alberta Einsteina. Idea, że innowacje czekają tylko, by je odkryć, całkowicie rozmija się z rzeczywistością. Gdyby tak było, dawno już rozwiązalibyśmy wszystkie problemy naszej planety, nie tylko medyczne, ale i dotyczące energii, czy ocieplenia klimatu. To tak nie działa. Innowacji nie da się zaplanować, najczęściej po prostu pojawiają się w wyniku kombinacji szeregu czynników, które działają w określonym, trudnym do zaplanowania czasie.

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Dodajmy do tego jeszcze, że pomysły owszem mogą pojawić się dosłownie w jednej chwili, ale podstawowy problem polega na tym, jak te pomysły rozwinąć, zrealizować i praktycznie wykorzystać. Na to potrzeba czasu, a diabeł oczywiście tkwi w szczegółach. Ich opracowanie wymaga czasu, nie ma tu żadnej szybkiej ścieżki.

Wspomnieliście państwo o presji biznesu, ludzi, którzy wykładają na te badania swoje pieniądze, mają akcje zainteresowanych koncernów. Ale czy realne byłoby w ogóle finansowanie ich w pełni ze środków publicznych?

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Tak, to jest możliwe...

W jakiej części? 10 procent, 50 procent?

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Profesor Bianco wspomniał o tym, że prawie całość badań na wczesnym etapie jest finansowana przez źródła rządowe. Na pewnym etapie jednak te programy muszą się zwrócić o wsparcie ze źródeł komercyjnych, bo chodzi o zbyt duże pieniądze, nawet w skali Unii Europejskiej koszty testów klinicznych są zbyt duże by publicznie można było je sfinansować...

Prof. Paolo Bianco: Co ważne, mamy teraz do czynienia z poważnym nieporozumieniem. Finansowanie badań to jedno, wspieranie innowacji i rozwoju technologicznego to drugie. Obie te dziedziny, by były efektywne, wymagają różnych form państwowego zaangażowania, różnych mechanizmów finansowych. W przeszłości, udane technologie opracowywane w dziedzinach innych, niż medycyna, były finansowane przez rządy w specyficzny sposób, który nie mieszał wsparcia badań podstawowych ze wsparciem rozwoju technologicznego. W tej chwili całe pieniądze, które powinny wspierać badania podstawowe, są w nadziei na szybkie zyski przesuwane na rozwój technologii, które dają wrażenie, że przyniosą natychmiastowe skutki. To niestety nie może się udać. Prowadzi to jednak do gigantycznego marnotrawstwa środków, do przedwczesnego wprowadzania na rynek produktów, które nie są jeszcze gotowe. Takie postępowanie wymusza mechanizm finansowania nastawiony na natychmiastowy zwrot. Dotyczy to środków publicznych, dotyczy to także przedsięwzięć komercyjnych, które z natury rzeczy są krótkoterminowe. Ci ludzie chcą zwrotu środków w ciągu powiedzmy 5 lat. Ale w ciągu 5 lat nie da się stworzyć skutecznego leku. Przytoczę słynny przykład. Preparat, który miał leczyć rzadką, genetyczną chorobę Gauchera został opracowany przez komercyjną firmę, ale wynaleziony wcześniej w Narodowych Instytutach Zdrowia. Prace trwały 20 lat. Na takie historie trafiamy na każdym kroku, opracowanie nowych technologii zajmuje dużo czasu. Instytucje rządowe powinny zastanowić się nad tym, jakich narzędzi użyć, by wspierać innowacje jak najbardziej efektywnie. Na razie tych narzędzi jeszcze nie ma.

Prof. Claudine Kieda: A trzeba tu czasem podjąć ryzyko.

Prof. Seppo Yla-Herttuala: A tymczasem nowa Komisja Europejska ogłosiła właśnie bardzo poważne cięcia funduszy przeznaczonych na nawet bardzo podstawowe programy badań naukowych do roku 2020. To bardzo niepokojące. Oszczędzone w ten sposób pieniądze mają trafić do tego nowego programu inwestycyjnego, który ma zwiększyć konkurencyjność Europy wobec innych rejonów świata.

Choroby rzadkie, które dotykają często bardzo niewielkiej grupy pacjentów, często mogą być leczone tylko z pomocą tych zaawansowanych technik medycznych, choćby terapii genowych. Czy państwa zdaniem system zmierzający do tworzenia tych terapii jest obecnie wystarczająco skuteczny, czy wymaga poprawy?

Prof. Paolo Bianco: We Włoszech pojawiły się ostatnio udane sposoby leczenia choćby z pomocą terapii genowej. Ten sukces to owoc nie tylko 20 lat pracy i rozsądnego lokowania publicznych środków finansowych, ale także stworzenia bardzo efektywnego sposobu zbierania i przyznawania pieniędzy w postaci Telethonu. Powstanie instytutów, których finansowanie oparto na organizowanych w telewizji akcjach zbiórki pieniędzy umożliwiło bezpośrednie finansowanie przez opinie publiczną programów zaawansowanych badań naukowych, zmierzających między innymi do leczenia chorób rzadkich. W ramach Telethonu wprowadzono na początku lat 90. system rygorystycznych zasad recenzowania projektów i prac naukowych, którego wcześniej we Włoszech nie było. Dzięki temu udało się osiągnąć poważne sukcesy. Liczba odkryć naukowych dotyczących szeregu chorób rzadkich jest bezprecedensowa, a efektywność finansowanych w ten sposób programów badawczych można porównać z najbardziej znanymi instytucjami choćby w Stanach Zjednoczonych. To niezwykle kreatywny sposób pozyskiwania pieniedzy od obywateli a następnie gospodarowania tymi pieniędzmi w taki sposób, by wspierały dobrą i tylko dobrą naukę, która przynosi konkretne wyniki. To przykład, jak bardzo potrzeba tej wyobraźni, by doczekać faktycznych sukcesów, nawet w odległej perspektywie.

Walka z chorobami nowotworowymi, jako czołowy przykład wykorzystania terapii genowych nie jest może powszechnie znana...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Zwłaszcza w mediach, prasie, czy radiu...

Mamy tu jeszcze wiele do nauczenia się...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Jeśli popatrzymy na to, jak wiele prowadzi się testów klinicznych w dziedzinie terapii genowej, zdecydowanie największa liczba dotyczy chorób nowotworowych. Prawdopodobnie następny lek, który zostanie zatwierdzony dotyczy właśnie walki z rakiem. Procedura w Stanach Zjednoczonych jest już bardzo zaawansowana. Ale przypomnijmy, że przykładem transferu genów są także dobrze przecież znane procedury szczepienia, które chronią nas przed wieloma ciężkimi chorobami. Tu też w ciągu kilku kolejnych lat możemy się spodziewać kolejnych sukcesów.

Porozmawiajmy o przyszłości. Oczywiście są problemy i kontrowersje, ale najważniejsze w tym, co dotyczy najnowszych technik medycznych to przecież nadzieja. Czego możemy się spodziewać w ciągu następnych 10 lat? Które kierunki badań przyniosą, państwa zdaniem, najważniejsze sukcesy i uzasadnioną nadzieję?

Prof. Claudine Kieda: Mam wrażenie, że powinniśmy uczyć się na błędach z przeszłości. W przypadku nowotworów zawsze mieliśmy problem z tym, że komórki rakowe unikały działania układu immunologicznego. Powinniśmy przeanalizować przyczyny niepowodzeń nawet terapii genowych, które budziły wcześniej poważne nadzieje i pójść dalej. Mamy teraz szereg nowych pomysłów, choćby dotyczących terapii kombinowanych i musimy je lepiej wykorzystać, pokonać te przeszkody, które zatrzymały nas wcześniej.

Prof. Paolo Bianco: Zawsze, kiedy próbuję zmierzyć się z tego typu pytaniem, gdy próbuję sobie wyobrazić, co będzie za 10 - 20 lat, mam wrażenie, że nie do końca uświadamiamy sobie, co osiągnęliśmy przez minionych choćby 20 - 30 lat. Kiedy przypominam sobie co było, gdy byłem jeszcze studentem medycyny, gdy zdaję sobie sprawę z tego, co potrafimy teraz, a czego nie umieliśmy wtedy, widzę, że postęp jest nadzwyczajny. Nie pamiętamy o tym, że praktycznie pokonaliśmy już pewne rodzaje raka u nawet 95 procent pacjentów, którzy na nie chorują. W przypadku wielu innych radykalnie przedłużyliśmy życie pacjentów i znacznie poprawiliśmy jakość tego życia. Jeszcze 15 lat temu nawet nie mogliśmy tego przewidywać. Można oczekiwać, że ten trend w ciągu następnych lat się utrzyma, nie sposób jednak wykluczyć, że będzie inaczej. Może się też zdarzyć, jest takie zagrożenie, że trochę przypadkowo wymyślimy jakieś nadzwyczajne rozwiązania dla leczenia bardzo rzadkich chorób. Że za bardzo duże pieniądze będziemy opracowywać jakieś nie do końca pewne metody, tracąc równocześnie zapał do badań w innych dziedzinach medycyny. Mam na myśli na przykład choroby zakaźne, takie typowe, nic szczególnie nowego. Zaczyna nam brakować niektórych typów antybiotyków, bo przemysł farmaceutyczny przestaje w to inwestować. Dlatego moim zdaniem niezbędne i pilne jest spojrzenie w przyszłość i opracowanie takiego modelu badań, który pozwoli nam nie cofać się, ale wciąż iść naprzód. Z całą pewnością mamy zarówno potencjał intelektualny, jak i możliwości technologiczne by osiągać dalszy nadzwyczajny postęp, ale obawiam się, że w obecnej sytuacji możemy tę szansę stracić, zmarnować.

Prof. Józef Dulak: Ważne jest też, by naukowcy, lekarze, ale też pacjenci i ogólnie opinia publiczna zdawali sobie sprawę, że nie znajdziemy Świętego Grala. W przypadku komórek macierzystych niekiedy wydaje się, że są jakieś komórki, które można wykorzystać do leczenia niemal wszystkiego. Oczywiście są komórki embrionalne, są indukowane komórki pluripotencjalne, które mogą różnicować się w niemal wszystkie typy komórek. Zdajemy sobie też sprawę z wątpliwości etycznych towarzyszących ich zastosowaniu. Ale mamy też wiele udanych przykładów zastosowania tej technologii, które nie wymagają korzystania z aż tak wszechstronnych komórek macierzystych. Profesor Bianco wspomniał o przeszczepach szpiku kostnego, które ratują życie tysięcy ludzi, we Włoszech osiągnięto wiele sukcesów w wykorzystaniu rąbkowych komórek rogówki do terapii utraty wzroku. Tu chodzi o komórki, które mogą działać w określonym otoczeniu, mogą rozwinąć się w konkretną tkankę. Myślę, że systematyczna praca pomoże znaleźć sposoby wykorzystania odpowiednich komórek także w przypadku innych chorób. Ale nie oczekujmy jakichś cudów, komórek, które rozwiążą od razu wszystkie problemy. Ten proces jest wolny, wymaga czasu, ale co ważne, mamy już przykłady sukcesów.

Ograniczamy wykorzystanie terapii genowych do komórek somatycznych, nie jesteśmy jeszcze gotowi, by pozwolić na dziedziczenie skutków takiej metody leczenia. Czy to się zmieni, czy raczej w najbliższej przyszłości nie posuniemy się dalej?

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Przy obecnej technologii raczej nie. Nasze możliwości wprowadzania nowych genów, czy korekty istniejących jeszcze na to nie pozwalają. Kilka tygodni temu w Chinach opublikowano informację o próbach zastosowania technologii edycji genów CRISP/Cas w przypadku zarodków, które nie przeszły selekcji przy procedurze zapłodnienia in vitro, ale to zakończyło się kompletną porażką. Mimo, że to jedna z najlepszych znanych obecnie technik, nie zadziałała. Daleko nam jeszcze do takich możliwości. Odpowiedzialni naukowcy będą się trzymać z daleka od takich eksperymentów.

Czy ludzkość kiedyś zmieni się w wyniku modyfikacji genetycznych, czy zacznie myśleć o pewnego rodzaju "dopingu genetycznym", fizycznym lub umysłowym? Czy można się już nad tym zastanawiać, czy jeszcze jest na to za wcześnie?

Prof. Paolo Bianco: To jeden z naszych powtarzających się, podświadomych lęków. Przypomnijmy, przed laty obawialiśmy się przecież, że możliwe będzie klonowanie ludzi. Okazało się, że jednak nie jest to możliwe i nie tyle z powodu ograniczeń społecznych, czy etycznych, ale technicznych. Oczywiście można myśleć o jakimś dystopijnym świecie, w którym szaleniec zmienia ludziom geny, by wykorzystać ich jako niewolników, ale to raczej projekcja naszych lęków. Sądzę, że mechanizmy społeczne, pewnego rodzaju "przeciwciała" są na tyle silne, że tego ryzyka nie ma. Oczywiście trzeba być ostrożnym i czujnym, ale ja w takie zagrożenie nie wierzę.

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Całkowicie się zgadzam...

Prof. Józef Dulak: Moim zdaniem powinniśmy też uważać, by nie wylać dziecka z kąpielą. Same narzędzia naukowe nie są złe, problemem może być użycie ich w niewłaściwy sposób. Różne techniki modyfikacji genetycznych, w tym choćby wspomniana technika edycji genomu CRISP/Cas i inne, nie są z gruntu złe, można próbować je zastosować do wielu pożytecznych celów, choćby badania mechanizmu powstawania chorób. Co do zastosowania ich jako instrumentu zmiany genomu przyszłych ludzi, to przede wszystkim nie ma to sensu, nie jest to technika odpowiednio wydajna. Są inne metody działania. Choćby w przypadku rodziców dzieci dotkniętych chorobami genetycznymi i techniki in vitro stosuje się przecież diagnostykę przedimplantacyjną, która pozwala wybrać zdrowe dziecko. Myślę, że lekarze i naukowcy są na tyle rozsądni, że nie zdecydują się na próby podążania szlakiem Frankensteina i tworzenia choćby modyfikowanych ludzi. Ale powtarzam, nie możemy też przeceniać zagrożeń, by nie stracić szansy na wykorzystanie tych metod dla dobrych celów. Nie bądźmy nadmiernie wystraszeni...

Prof. Seppo Yla-Herttuala: Jest jedna dziedzina, gdzie te próby będą podejmowane, chodzi o tak zwane mitochondrialne choroby, gdzie zagrożenie przenosi się przez pochodzące od matki mitochondrialne DNA. W Wielkiej Brytanii trwają na ten temat debaty, chodzi o to, by można było przy procedurze sztucznego zapłodnienia podmienić to wadliwe mitochondrialne DNA materiałem od trzeciej osoby. Zobaczymy, co się w tej sprawie stanie. Procedura została zaakceptowana przez parlament, ale jeszcze nie przed komisje etyczne szpitali.