Nobel za manipulowanie mysimi genami z pomocą komórek macierzystych

Amerykanie włoskiego i brytyjskiego pochodzenia Mario Capecchi i Oliver Smithies oraz Brytyjczyk Martin J. Evans, zostali wyróżnieni tegoroczną nagrodą Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny. Instytut Karoliński wyróżnił ich za „odkrycie metod modyfikacji kodu genetycznego u myszy przy użyciu embrionalnych komórek macierzystych.”

Dzięki pracom tegorocznych laureatów możliwe było opracowanie niezwykle istotnej metody manipulacji genów. Dzięki niej naukowcy potrafią hodować myszy, które mają "wyłączone" pewne geny lub dodane inne i w związku z tym mogą służyć jako modele niektórych chorób takich, jak nowotwory, cukrzyca, czy choroby układu krążenia.

Jak podkreśla profesor Piotr Wegleński, dyrektor Instytutu Genetyki i Biotechnologii Uniwersytetu Warszawskiego, metoda odkryta 20 lat temu ma niezwykle istotne znaczenie: Ma w tej chwili ogromną rolę przy poznawaniu zasad funkcjonowania, rozwoju organizmu; powodów chorób. To jest oczywiście praca na myszach, ale znaczenie dla zrozumienia tych podstawowych mechanizmów komórkowych i procesów zachodzących w żywych organizmach jest ogromne i stosuje się w pełni do człowieka.

Dzięki tej metodzie, do dziś udało się zbadać działanie ponad 10 tysięcy genów - to mniej więcej połowa wszystkich genów tego gryzonia. Ta metoda polega na tym, żeby wprowadzić do organizmu myszy zmieniony gen. Tym wektorem, wehikułem, który się używa do wprowadzenia tego genu, są embrionalne komórki macierzyste. Dzięki nim można uzyskać całego, zmienionego osobnika, a nie tylko zmienionego w kilku czy kilkudziesięciu komórkach - powiedział Wegleński.

Aby stworzyć taką zmodyfikowaną mysz, potrzebny jest "koń trojański" - wektor, czyli specjalnie przygotowany fragment DNA odpowiadający genowi, jaki chcemy wyłączyć. Oprócz typowego DNA zawiera wstawiony fragment z modyfikacją. Aby powstał nowy organizm zdolny do przekazania zmiany kolejnym pokoleniom, modyfikacja musi dotyczyć także jego komórek rozrodczych. Dlatego właśnie naukowcy posłużyli się zmodyfikowanymi komórkami macierzystymi, z których mogą powstać wszelkie inne typy komórek.

Obecnie technika została udoskonalona tak bardzo, że można wprowadzać mutacje uaktywniające się w określonym czasie albo tylko w określonych komórkach czy narządach.

Posłuchaj całej rozmowy Grzegorza Jasińskiego z profesorem Piotrem Węgleńskim, dyrektorem Instytutu Genetyki i Biotechnologii Uniwersytetu Warszawskiego. Nasz reporter zapytał między innymi o to, czy wybór tych laureatów można uznać za niespodziankę:

We wtorek Szwedzka Akademia ogłosi zwycięzców w fizyce, a w środę w chemii, a w czwartek w literaturze. Te nagrody przyznawane są już od 1901 roku. Wręczana jest też Nagroda Pokojowa. Alfred Nobel nie ustanowił nagrody dla ekonomistów, którą przyznaje się dopiero od 1968 roku. Jej sponsorem jest Bank Szwecji.