Przeszczep tkanki powstałej z komórek macierzystych przywraca wzrok nawet u połowy myszy cierpiących na zaawansowane stadium zwyrodnienia siatkówki, pisze w najnowszym numerze czasopismo "Stem Cell Reports". Przeszczepione komórki tworzą połączenia z oryginalnymi komórkami siatkówki biorcy i wykazują reakcje na światło. Autorzy pracy, naukowcy z RIKEN Center for Developmental Biology w Japonii zapowiadają, że najnowszy sukces znacząco przybliża szanse rozpoczęcia badań klinicznych tej metody u ludzi.
Zwyrodnienie siatkówki to jedna z najczęstszych przyczyn pogorszenia i całkowitej utraty wzroku. Osoby cierpiące z powodu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki lub zwyrodnienia plamki żółtej zwykle tracą wzrok w związku z uszkodzeniem fotoreceptorów tak zwanej zewnętrznej warstwy jądrzastej siatkówki. Obecnie nie ma skutecznych metod terapii, można co najwyżej nieco opóźnić postępy choroby. Doniesienia badaczy z Japonii dają nadzieję na istotny przełom.
"Nasze wyniki są dowodem na słuszność koncepcji przeszczepu tkanek, pochodzących z komórek macierzystych" - mówi Masayo Takahashi z RIKEN Center for Developmental Biology. "Potrzebujemy jeszcze nieco dodatkowych badań, po których chcielibyśmy przystąpić do badań klinicznych. Liczymy, że podobne wyniki uda nam się uzyskać u ludzi".
Japońscy badacze udowodnili już wcześniej, że strukturę podobną do zewnętrznej warstwy jądrzastej siatkówki można utworzyć z tak zwanych indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC), które wcześniej powstają z dorosłych komórek myszy. Nie było jednak jasne, czy taka tkanka, przeszczepiona do organizmu zwierzęcia może pomóc przywrócić wzrok.
W najnowszej pracy Takahashi wraz z pierwszą autorką Michiko Mandai postanowili to wyjaśnić. W pierwszym etapie przeprogramowali komórki skóry myszy tak, by cofnęły się w rozwoju do etapu indukowanych komórek pluripotencjalnych, po czym wyhodowali z nich tkankę siatkówki. Tkanka ta, po przeszczepie do siatkówki myszy utworzyła fotoreceptory, które połączyły się z komórkami biorcy.
"Bezpośrednio i definitywnie wykazaliśmy powstawanie synaps łączących tkankę biorcy i przeszczep" - podkreśla Mandai. "Nikomu wcześniej nie udało się tak bezpośrednio pokazać, że przeszczepione komórki siatkówki reagują na światło, my zebraliśmy dane wskazujące, że sygnał jest przekazywany do oryginalnych komórek siatkówki i potem trafia do mózgu".
Kluczem do sukcesu było przeszczepienie zamiast samych komórek zróżnicowanej tkanki siatkówki. "Fotoreceptory ułożone w trójwymiarową strukturę lepiej się organizują i lepiej reagują na światło" - dodaje Takahashi. "Nasze badania pokazały, że taka reakcja pojawia się u myszy mniej więcej miesiąc po przeszczepie. Siatkówka u człowieka dojrzewa wolniej, spodziewamy się, że reakcja na światło może się w tym przypadku pojawić po upływie mniej więcej pół roku".
Co istotne, ta metoda terapii u niemal połowy poddanych jej zwierząt prowadziła do faktycznego odzyskania ograniczonej zdolności widzenia. Badacze przekonali się, że te zwierzęta reagowały na ostrzegawcze błyski światła. To, zdaniem Mandai, wskazuje, że w przyszłości osoby niewidome miałyby szanse widzieć punkty świetlne lub zarysy większych obiektów. Jak podkreśla Takahashi, metoda znajduje się jeszcze w fazie rozwoju i nie daje szans na rychłe przywracanie pełnego wzroku. "Zaczynamy od etapu zauważania światła, względnie większych kształtów i stopniowo mamy nadzieję przejść do przywracania wzroku w pełniejszym tego słowa znaczeniu".
Japońscy badacze prowadzą teraz testy z wykorzystaniem indukowanych komórek pluripotencjalnych pochodzących z komórek skóry człowieka, chcą się przekonać, czy także pozwolą zwierzętom odzyskać zdolność widzenia światła. Jeśli te testy się powiodą, rozpoczną się badania bezpieczeństwa i efektywności metody z ostatecznym celem doprowadzenia do badań klinicznych na pacjentach, którzy w wyniku zwyrodnienia siatkówki utracili wzrok.