Jak działa lek, który "nie działa"?

Polska jest jedynym z 28 krajów Unii Europejskiej, w którym Ibrutynib, skuteczny lek na niektóre chłoniaki o niekorzystnym rokowaniu, nie jest refundowany i nie jest dla pacjentów dostępny - mówi RMF FM prof. Wojciech Jurczak z Oddziału Klinicznego Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie. Według niego, kuriozalne są tłumaczenia Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która nie zaleca refundowania Ibrutynibu z pieniędzy publicznych ze względu na rzekomy brak jego udowodnionej skuteczności. Jak podkreśla prof. Jurczak, lek jest nie tylko skuteczny, ale w USA i Unii Europejskiej uznano go wręcz za przełomowy. O działaniu preparatu i swoim samopoczuciu mówią nam również pacjenci, którzy mogą korzystać z leku tylko dzięki uczestnictwu w programie badań klinicznych.

W ramach prowadzonych w Krakowie badań klinicznych lek podano ponad 150 osobom. Ponad 120 z nich żyje. Kilkanaście z nich zdecydowało się opowiedzieć RMF FM o swoich doświadczeniach, nadziejach, o swojej walce z chorobą i samopoczuciu. W rozmowie z Grzegorzem Jasińskim zgodnie podkreślają, że są żywym przykładem działania i skuteczności leku. Są wśród nich osoby chorujące na chłoniaka od wielu lat, które przeszły już niemal wszystkie możliwe formy terapii. Są tacy, którzy cztery lata temu trafili bezpośrednio do programu badań klinicznych i od początku leczeni są Ibrutynibem. Są również osoby, które terapię tym lekiem zaczęły zaledwie kilka miesięcy temu - i widzą jej korzystne skutki.

Jak podkreśla opiekujący się nimi prof. Wojciech Jurczak, praktyka badań klinicznych jest taka, że osoby, którym lek pomaga, nigdy nie zostaną go pozbawione. Ale formalnej umowy na piśmie w tej sprawie nie ma.

Grzegorz Jasiński: Pan profesor zaprosił dziś swoich pacjentów nieprzypadkowo i nieprzypadkowo z nimi rozmawiamy. Sprawa jest poważna...

Prof. Wojciech Jurczak: Bardzo poważna, czara się przelała. Kroplą, która przepełniła czarę goryczy, jest informacja o tym, że Polska jest jedynym spośród wszystkich 28 krajów Unii Europejskiej, w którym Ibrutynib - inhibitor kinazy Brutona - nie jest refundowany i nie jest dostępny dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfatyczną i chłoniakiem z komórek płaszcza.

O tym, że ten lek działa, wiemy już od 2012-2013 roku. Wtedy, również tutaj, w Krakowie, prowadziliśmy pierwsze badania nad Ibrutynibem, które zakończyły się rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych przez FDA i Europie przez EMA. Od tego czasu lek jest osiągalny w Polsce. Można go - przynajmniej teoretycznie - kupić w każdej aptece...

Niestety Ministerstwo Zdrowia, NFZ i Agencja, zajmująca się dopuszczaniem leków do obrotu, nie chcą o tym słyszeć. Twierdzą, że lek nie działa tak, jak powinien. Skąd ta decyzja? Skąd taka opinia? Jakie są tłumaczenia?

Tłumaczenia nie ma, a wydanie - i to dwukrotne: z końcem 2016 roku i na początku 2017 roku - przez Agencję Oceny Technologii Medycznych oficjalnych decyzji, że nie zalecają refundowania Ibrutynibu z pieniędzy publicznych ze względu na brak jego udowodnionej skuteczności, jest kuriozum.

Lek został przebadany bardzo dokładnie. Uznano go wręcz za lek przełomowy. W sytuacji, w której chorzy mają oporność na chemioterapię, nie ma dla niego alternatywy. My nie mówimy tu o leku, który tylko poprawia komfort życia - faktycznie, jest to lek doustny, bardzo dobrze tolerowany, w którego przypadku poprzez zażywanie raz lub - w przypadku akalobrutynibu - dwa razy dziennie jesteśmy w stanie osiągnąć więcej niż przy wielolekowej intensywnej chemioterapii. My mówimy tu o sytuacji, w której wielolekowa chemioterapia jest nieskuteczna, natomiast te jakoby niedziałające tabletki potrafią doprowadzić do regresji, a nawet całkowitej remisji choroby.

Informacji o działaniu tego leku nie czerpie pan z artykułów naukowych czy decyzji wydawanych przez amerykańskie czy europejskie władze medyczne. Te informacje pochodzą z codziennej praktyki...

Polskie ośrodki miały duży udział w badaniach podstawowych i rejestracji inhibitorów kinazy Brutona. Jeśli chodzi o przewlekłą białaczkę limfatyczną, największą rolę odegrał prof. Tadeusz Robak, niepodważalny na skalę światową autorytet, który przewodniczy polskiej grupie zajmującej się leczeniem tej choroby. W przypadku chłoniaka z komórek płaszcza szereg badań mieliśmy okazję przeprowadzić tu, w Krakowie. W sumie podaliśmy lek ponad 150 chorym.

Problem polega na tym, że lek jest na tyle drogi, że pacjenci prywatnie praktycznie nie mają możliwości zapewnienia sobie tej terapii. Jeśli lek nie jest refundowany, pozostają badania kliniczne. Na ile one wystarczą? Ilu pacjentów może realnie liczyć na włączenie do programu?

To wszystko zależy oczywiście od tego, jak szybko i sprawnie działają ośrodki badań klinicznych. U nas, w Krakowie, jest stosunkowo dobrze. 158 osób, które mogliśmy włączyć do badań, to w skali kraju bardzo dużo.

Same badania Ibrutynibu zakończyliśmy już w 2014 roku, później badaliśmy akalabrutynib - lek drugiej generacji, teraz kontynuujemy te badania i rozpoczęliśmy od pierwszej fazy badania dwóch kolejnych inhibitorów kinazy Brutona.

Niemniej badania nie będą trwały wiecznie, badania nie mogą zastąpić odpowiedniej struktury. Trzeba jasno powiedzieć, że na Ministerstwie Zdrowia ciąży obowiązek zapewnienia podstawowej opieki. My, hematolodzy, nie występowaliśmy o refundację leku we wszystkich wskazaniach, a jedynie w tych, gdzie oporność na chemioterapię nie pozwala na alternatywne leczenie. Nasza aplikacja o refundację w przewlekłej białaczce limfatycznej z delecją krótkiego ramienia chromosomu 17 czy nasza prośba o refundację w nawrotowym chłoniaku z komórek płaszcza spotkały się z brakiem zrozumienia. Agencja Oceny Technologii Medycznych jest powołana nie tylko, by opiniować skuteczność leku, ale także jego efektywność kosztową. Jest szereg terapii, o których wiemy, że są skuteczne, natomiast są zbyt drogie, by państwo polskie mogło sobie na nie pozwolić. Biorąc pod uwagę cenę Ibrutynibu, można go zaliczyć do leków, których efektywność kosztowa jest niezadowalająca. Lek jest drogi. Natomiast Agencja wypowiedziała się wprost, że nie ma dowodów na skuteczność działania tego leku. Trzeba jasno powiedzieć, że to jest nieprawda. Inaczej sądzą FDA i EMA, inaczej sądzą ministerstwa zdrowia w 27 państwach Europy, gdzie ten lek jest dostępny i refundowany...

Co zamierzają państwo robić w tej sprawie dalej? Czy poza badaniami klinicznymi są jeszcze jakieś możliwości odwołania, ponownego wystąpienia o refundację?

My jako lekarze nie będziemy ustawać w kolejnych próbach przedstawienia naszego punktu widzenia. Uważamy Ibrutynib za lek wartościowy, w niektórych sytuacjach klinicznych jedyny, który powinien być refundowany dla polskich chorych. Nie występowaliśmy o refundację we wszystkich wskazaniach, a jedynie w tych przypadkach, które są oporne na immunochemioterapię. To są chorzy, dla których nie ma alternatywy.

Nawet jeśli lek nie mógłby być refundowany dla wszystkich chorych, zawsze jesteśmy gotowi do dyskusji, w których grupach jego stosowanie jest niezbędne. To około 300-400 osób ze wznową przewlekłej białaczki limfatycznej i około 150 osób ze wznową chłoniaka z komórek płaszcza...

_(e)