Osoby, u których po nowym roku zostanie wykryta rzadka choroba - mukopolisacharydoza - będą przyjęte do programu lekowego. To efekt interwencji reportera RMF FM w Ministerstwie Zdrowia. Jeszcze tydzień temu plany refundacyjne zakładały, że nowe przyjęcia będą wstrzymane.
Dzięki tej decyzji osoby, u których mukopolisacharydoza zostanie zdiagnozowana w nowym roku, będą mieć dostęp do leczenia, które ratuje ich życie i powstrzymuje główny objaw choroby, jakim jest deformacja kości - opisuje prezes Federacji Pacjentów Polskich Stanisław Maćkowiak.
To jest mała grupa chorych, ale bardzo kosztowna. Średni koszt leczenia jednego pacjenta wynosi około półtora miliona rocznie - mówi Maćkowiak.
Jak ustalił reporter RMF FM, Ministerstwo Zdrowia i producent leku osiągnęli porozumienie w sprawie tej terapii. Efekt jest taki, że cała populacja pacjentów z mukopolisacharydozą w Polsce będzie zabezpieczona pod względem leczenia na kolejne miesiące.
Ponad tydzień temu informowaliśmy o apelu pacjentów chorych na mukopolisacharydozę. W liście podkreślali, że przerwanie leczenia oznacza gwałtowne i nieodwracalne pogorszenie stanu zdrowia chorych, a w konsekwencji ich szybką śmierć.
Mukopolisacharydoza to bardzo rzadka dziedziczna choroba metaboliczna, występująca raz na 120 tys. urodzeń. Powoduje ona stopniowe uszkadzanie komórek i narządów, prowadząc w efekcie do wyniszczenia całego organizmu.
Lekarze podkreślają, że mukopolisacharydoza typy drugiego wyróżnia się spośród innych typów tej choroby odmiennym sposobem dziedziczenia, który sprawia, że w przeważającym stopniu choroba ta dotyka chłopców.