Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek wysłał do Ministerstwa Zdrowia kolejny list w sprawie leczenia dzieci chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Chodzi o małych pacjentów, którzy nie spełniają wszystkich kryteriów, by dostać jeden z najdroższych leków na świecie - terapię genową lekiem Zolgensma. To leczenie będzie refundowane od września dla dzieci w wieku do 6 miesięcy.
Jak informuje reporter RMF FM, Marcin Wiącek ma wątpliwości odnośnie kryterium sześciu miesięcy, które trzeba spełnić, by mieć dostęp do terapii genowej.
Rzecznik Praw Obywatelskich w piśmie pyta, czy możliwe jest posługiwanie się parametrem wagi dziecka. Prosi jednocześnie resort zdrowia o zajęcie stanowiska w tej sprawie.
To już druga interwencja Wiącka. Pierwszy list do MZ wysłał pod koniec sierpnia. Przekonywał w nim, że kryterium wieku nie powinno warunkować dostępu do refundacji.
Do tej pory MZ tłumaczyło, że ograniczenie dotyczące wieku wynika z badań klinicznych.
22 sierpnia resort zdrowia poinformował, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA - Zolgensma. Jak poinformowało Ministerstwo Zdrowia, będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Rocznie w Polsce z SMA rodzi się około 50 dzieci.
Lek Zolgensma wystarczy podać tylko raz, żeby zatrzymać chorobę. Niestety, kuracja bez refundacji kosztuje 9 milionów złotych.
Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem firmą Novartis toczyły się od czerwca ubiegłego roku.
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to genetycznie uwarunkowana, ciężka choroba rzadka o podłożu nerwowo-mięśniowym.
Przyczyną jej rozwoju jest wada genetyczna powodująca niedobór białka SMN, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych, zlokalizowanych w przedniej części rdzenia kręgowego. W efekcie neurony obumierają, co prowadzi do uogólnionego osłabienia, postępującego zaniku mięśni (w tym mięśni oddechowych oraz gardła i przełyku), niedowładu ruchowego oraz niewydolności oddechowej.
Choroba nie upośledza rozwoju poznawczego i emocjonalnego osoby z SMA.
Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie.
Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do 2. roku życia.