Rzeczniczka Praw Dziecka Monika Horna-Cieślak i Rzecznik Praw Pacjenta Bartłomiej Chmielowiec zaapelowali do producenta leku dla dzieci cierpiących na achondroplazję, aby złożył wniosek o jego refundację. W Polsce z tą chorobą zmaga się ok. 560 dzieci.
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna, która objawia się m.in. niskorosłością. Rzecznicy w piśmie do prezesa firmy produkującej pożądany lek podkreślili, że inicjatywa jest istotna, ponieważ umożliwi on dzieciom pełne uczestniczenie w życiu codziennym.
Dążymy do tego, aby każde dziecko – bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby – miało realny dostęp do świadczeń medycznych i czuło się bezpiecznie w czasie procesu terapeutycznego – zakomunikowano.
Rzecznicy wyjaśnili, że w ostatnim czasie do ich biur trafiło kilkaset zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Za każdym razem wskazywano na problem związany z brakiem dostępu w Polsce do innowacyjnej terapii wosorytydem.
W Polsce nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości (...). Zabiegi te wiążą się z wieloma możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego oraz tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji – podkreślono w piśmie. Cały dokument jest dostępny tutaj.
W 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Polscy eksperci zajmujący się leczeniem niskorosłości u dzieci potwierdzają i sygnalizują, że zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą walki z chorobą.
Z uwagi na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.
W Polsce na achondroplazję choruje ok. 560 dzieci i nastolatków do 18. roku życia. Uwzględniając kryteria, które uzasadniają włączenie ich do terapii lekiem, z refundacji leku mogłoby skorzystać ok. 220 pacjentów.
W Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić tylko po złożeniu do ministra zdrowia stosownego wniosku przez producenta - stąd wspólny apel rzeczników.
Najważniejsze jest, aby polskie dzieci chorujące na achondroplazję czuły się bezpieczne i miały szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy - podkreślają rzecznicy.
Opracowanie: Klaudia Niewęgłowska