Rodzice chorych dzieci po raz kolejny apelują w Sejmie o złagodzenie warunków, które trzeba spełnić, by otrzymać terapię genową na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Teraz dziecko, by dostać ten lek, musi mieć nie więcej niż sześć miesięcy.
W Polsce od września refundowane są w sumie trzy leki dla chorych na SMA. Rodzicom zależy właśnie na terapii genowej, bo ten lek jest podawany tylko raz w życiu.
Leczenie córki jest strasznie bolesne, ponieważ lek jest podawany w kręgosłup, co 4 miesiące. To są leki do końca życia. Do końca życia dziecko będzie musiało przyjmować lek - tłumaczą pani Justyna i pan Piotr, rodzice 17-miesięcznej Kingi z Olsztyna chorej na SMA.
O złagodzenie zapisów refundacyjnych, by o dostępie do terapii genowej decydowała waga dziecka, a nie jego wiek, zaapelowali dzisiaj rodzice w sumie 13 dzieci z SMA i Parlamentarny Zespół ds. tej choroby.
Jak ustalił reporter RMF FM, Ministerstwo Zdrowia nie planuje zmian i tłumaczy, że obecnie cała populacja pacjentów z SMA w Polsce ma zapewniony dostęp do refundowanych terapii.
Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z częstszych i cięższych chorób uwarunkowanych genetycznie. SMA dotyczy osób w różnym wieku, jednak jego pierwsze objawy obserwuje się już u niemowląt lub we wczesnym dzieciństwie. Na podstawie badań epidemiologicznych szacuje się, że w Polsce żyje około 1000 chorych.