Życie dzieci z zespołem Huntera wciąż wisi na włosku. Niezbędny w terapii mukopolisacharydozy typu II Elaprase może zniknąć z listy leków refundowanych. Takie zalecenie wydała Rada Przejrzystości, działająca przy Agencji Oceny Technologii Medycznych - dowiedział się dziennik.pl. Teraz wszystko w rękach ministra zdrowia Bartosza Arłukowicza.
Członkowie rady nie byli jednak jednomyślni. Przeciwko skreślaniu Elaprase z listy opowiedziało się 5 członków rady, 11 było "za". Ostateczna decyzja należy teraz do ministra zdrowia.
Dziennik.pl jako pierwszy opisał dramatyczny apel Lidii Kiersztyn do prezydenta, w którym matka chorego na zespół Huntera Ludwika błaga o pomoc. Panie Prezydencie, terapie enzymatyczne są drogie, wiem, ale w skali kraju, przy tak małej ilości dzieci (już niespełna 30), to nie są duże pieniądze. Panie Prezydencie, tyle samo wydaje się na osoby chore na cukrzycę itp. Tylko tych osób są miliony, a nas jest garstka! Ale chcemy żyć, nie chcemy papierkowej eutanazji! Błagam i modlę się o pomoc… - czytamy w liście matki 12-latka.
Ludwik cierpi na wrodzoną chorobę metaboliczną. Przyczyną mukopolisacharydozy typu II, zwanej zespołem Huntera jest błąd genetyczny, w wyniku którego organizm nie produkuje jednego z enzymów. Jego brak powoduje rozliczne uszkodzenia układu nerwowego, organów wewnętrznych, zwyrodnienie kości, pogrubienie skóry, czego objawem jest zmiana rysów twarzy.
Rodzice chorych na zespół Huntera dzieci twierdzą, że terapia Elaprase pozwala zastopować rozwój choroby i zniwelować negatywne skutki dla organizmu, jego odstawienie dla ich pociech oznacza zaś śmierć. Część lekarzy podaje jednak w wątpliwość skuteczność terapii i wskazuje na jej wysokie koszty (ok 800-900 tys. zł rocznie na pacjenta).
(mpw)