Średni odsetek 5-letnich przeżyć polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową niższy o ponad 18% niż średnia w Europie, ograniczona dostępność do nowoczesnego leczenia i diagnostyki oraz niewystarczająca liczba hematologów - to alarmujące dane z raportu "Biała Księga - PBL", przygotowanego przez ekspertów m.in. z Polskiej Unii Onkologii. To pierwsze eksperckie opracowanie z zakresu hematoonkologii, dedykowanego przewlekłej białaczce limfocytowej, najczęstszego nowotworu krwi dorosłych.
"Biała Księga - PBL" to pierwsze tak szczegółowe opracowanie, w którym przedstawiono najnowsze zasady diagnostyki i leczenia PBL oraz porównano sytuację chorych na przewleką białaczkę limfocytową w Polsce z chorymi z innych krajów europejskich.
Jak podkreślają eksperci pracujący nad raportem "analiza w przystępny sposób wskazuje, jakie działania należy podjąć, aby zwiększyć efektywność leczenia polskich pacjentów z PBL" - podkreśla we wstępie do raportu prof. Krzysztof Jamroziak.
Według danych epidemiologicznych przewlekła białaczka limfocytowa jest jednym z najczęściej rozpoznawanych rodzajów białaczki u dorosłych - stanowi 25-30 proc. wszystkich zachorowań tego typu. W Polsce choruje na nią blisko 17 tysięcy pacjentów, 2 razy częściej mężczyźni, głównie osoby starsze, powyżej 65. roku życia.
Aż 30 proc. chorych w chwili rozpoznania nie odczuwa żadnych objawów, stąd PBL najczęściej diagnozowana jest przypadkowo, na podstawie nieprawidłowości w obrazie krwi.
Jak czytamy w raporcie, PBL to nowotwór krwi bardzo zróżnicowany. Średnie przeżycie chorego na przewlekłą białaczkę limfocytową szacowane jest na blisko 7 lat. Natomiast u chorych z agresywną postacią białaczki - delecją 17p lub mutacją genu TP 53, gdzie nowotwór krwi jest oporny na leczenie i mimo podjętej terapii rozwija się tak, jakby był nieleczony, waha się w granicach 3-4 lat.
Jak wskazują autorzy raportu, choć jeszcze ponad 3 lata temu medycyna była bezsilna i nie miała żadnej propozycji dla pacjentów z agresywną postacią tej choroby, dziś daje taką możliwość.
W ostatnich latach dokonał się największy przełom w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej - od 2013 r. zarejestrowano pięć innowacyjnych leków przeznaczonych dla chorych na PBL o najgorszym rokowaniu.
Drobnocząsteczkowe terapie celowane - przeciwciała monoklonalne - są dziś nowoczesnym standardem w leczeniu chorych z agresywną postacią PBL. Stanowią one tzw. "kroki milowe" w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, otwierające etap tzw. terapii celowanej, dedykowanej pacjentom z zaawansowaną, agresywną postacią choroby.
Hematolodzy jednogłośnie podkreślają, że zastosowanie tych terapii daje szanse chorym, dla których dotychczas nie było efektywnego leczenia. Jak czytamy w raporcie, mimo podejmowanych starań, dotychczas w Polsce żadna z 3 innowacyjnych terapii: ibrutynib, obinutuzumab czy ofatumumab nie została sfinansowana ze środków publicznych.
Poza ograniczonym dostępem do skutecznego leczenia, autorzy zwracają uwagę na niewystarczającą do potrzeb liczbę lekarzy hematologów. Obecnie na 100 tys. mieszkańców przypada 1,3 hematologa - jest to jeden z najgorszych wskaźników na tle krajów UE. Sytuacja ta skutkuje długimi kolejkami i odległymi terminami konsultacji hematologicznych.
Problem stanowi także ograniczony dostęp do badań cytogenetycznych, niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii. Jak wynika z raportu odsetek pacjentów, u których wykonuje się badania cytogenetyczne w kierunku m.in. delecji 17p wynosi około 18 proc. w momencie rozpoznania choroby i około 20 prc. w momencie rozpoczynania kolejnych linii leczenia.
W obliczu szybko starzejącego się społeczeństwa oraz z uwagi na fakt, że przewlekła białaczka limfocytowa najczęściej występuje u osób starszych, należy spodziewać się, że choroba ta będzie coraz bardziej istotnym problemem zdrowotnym w Polsce. Stąd tak ważnym jest, by w najbliższym czasie standardy opieki i leczenia chorych na PBL uległy poprawie. Najpilniejsze, pożądane zmiany, na które zwracają uwagę autorzy raportu to:
- Zwiększenie dostępności do lekarzy hematologów, poprzez finansowanie nowych jednostek leczniczych (oddziałów, poradni, ambulatoriów),
- Szerszy dostęp do badań cytogenetycznych - niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii,
- Poprawa dostępności do innowacyjnych terapii, będących standardem w leczeniu PBL,
- Poprawa komunikacji pomiędzy hematologami a lekarzami POZ, która usprawni i ułatwi opiekę nad pacjentami z PBL.
(łł)