Dramatyczny apel do Ministerstwa Zdrowia pacjentów chorujących na rzadką chorobę - mukopolisacharydozę typu drugiego, czyli tzw. zespół Huntera. Chorzy proszą o zmianę planów refundacyjnych na nowy rok. Osoby, u których to schorzenie będzie zdiagnozowane od stycznia, nie będą przyjmowane do programu lekowego.

Lek, którego dotyczy apel pacjentów, ratuje życie, bo wstrzymuje postęp choroby, a częsty objaw mukopolisacharydozy to deformacja kości, która prowadzi do niesprawności.

Dla pacjenta każdy dzień to niezwykle ważna rzecz. Im wcześniej podany jest lek, im wcześniejsza jest diagnoza, tym lepsza jest jakość życia chorego. Pozostaje nam mieć nadzieję, że obie strony się dogadają i lek będzie dostępny dla wszystkich. Nadzieja jest zawsze. Osoby, które są już w programie lekowym, będą mogły korzystać z niego dalej jeszcze przez 12 miesięcy. W ich przypadku problem może pojawić się za rok, pod koniec 2023 roku, wtedy dostęp do leczenia mógłby im dać tzw. ratunkowy dostęp do technologiilekowych - opisuje prezes Federacji Pacjentów Polskich, Stanisław Maćkowiak.

Czas na negocjacje obie strony, czyli resort zdrowia i producent leku, mają do końca grudnia. Rocznie leczenie jednego pacjenta kosztuje półtora miliona złotych. Refundacja to dla chorych najczęściej jedyna szansa, by dostać tę terapię. To także najczęściej jedyna szansa na przedłużenie życia. Dodatkowo, większe ryzyko zachorowania na mukopolisacharydozę typu drugiego mają dzieci osób, u których już zdiagnozowano to schodzenie. Właśnie im bardzo zależy na włączaniu do programu nowych osób.

"Drżymy o każdy dzień wspólnego życia"

Nasz dziennikarz Michal Dobrołowicz dotarł do listu, który przygotowali pacjenci chorujący na mukopolisacharydozę. Można w nim przeczytać takie słowa: "W ostatnich tygodniach do Stowarzyszenia zaczęły napływać liczne sygnały od chorych i ich rodzin głęboko poruszonych doniesieniami na temat możliwości odebrania polskim pacjentom, cierpiącym na Mukopolisacharydozę typu II (MPS II), dostępu do jedynej skutecznej terapii, pozwalającej na ratowanie ich życia. Mukopolisacharydoza to bardzo rzadka dziedziczna choroba metaboliczna, występująca raz na 120 tys. urodzeń. Powoduje ona stopniowe uszkadzanie komórek i narządów, prowadząc w efekcie do wyniszczenia całego organizmu. Przerwanie leczenia oznacza gwałtowne i nieodwracalne pogorszenie stanu zdrowia chorych, a w konsekwencji ich szybką śmierć" - podkreślają autorzy listu.

"Czasu do końca roku zostało niewiele, a chorzy i ich rodziny drżą o każdy dzień wspólnego życia" - czytamy w piśmie przygotowanym przez pacjentów.

Lekarze podkreślają, że mukopolisacharydoza typy drugiego wyróżnia się spośród innych typów tej choroby odmiennym sposobem dziedziczenia, który sprawia, że w przeważającym stopniu choroba ta dotyka chłopców. Chorzy na zespół Huntera od 2008 roku mają nieprzerwany dostęp do terapii lekiem Elaprase. Osiem lat temu pojawiały się obawy, że leczenie zostanie wstrzymane. Kolejne negocjacje doprowadzały jednak do przedłużenia refundacji i dostępu pacjenci do nowoczesnego leczenia. 

Zobacz również:

Opracowanie: